Kedves Kollégák!
A következő néhány hétben szeretnénk megosztani Veletek egy-egy, az idei ESPGHAN konferencián hallott-látott új, érdekes információt.
A kongresszuson nemcsak a poszterekből, előadásokból, közleményekből tanulunk, hanem a kávészüneti beszélgetésekből is értékes tudnivalókra teszünk szert.
Ezekkel a hazahozott információkkal szeretnénk megköszönni a helytállást azoknak, akik az itthoni teendőket látták el a konferencia ideje alatt.
A hazánkat képviselő csapat tagjai rövid, a témaválasztásban szubjektív, szakmai tartalmában objektív és releváns összefoglalókkal jelentkeznek, ezeket tudjátok követni a hírleveleinkben vagy a Társaság weboldalán. Bízunk benne, hogy hasznos olvasnivalóval tudunk szolgálni!
Az MGYGT Vezetősége nevében, Szűcs Dániel
A konferencia „nulladik” napja a posztgraduális képzésekről és az ESPGHAN szekcióüléseiről szól. Ekkor került sor a Portói munkacsoport beszámolójára is, amely során Prof. Dr. Dan Turner hívta fel a figyelmet arra drámai mértékű késedelemre, amely a gyermek-gasztroenterológiában használható biológiai és kismolekulájú szerek bevezetéséhez kapcsolódik. Az általánosan használt infliximab és adalimumab engedélyeztetése 8 és 10 év késéssel történt meg, az újabb szerek esetében pedig ez még mindig folyamatban van (a vedolizumab 11, az ustekinumab 9 éve várakozik). A globális érdekképviselet érdekében a nemzetközi PIBD szervezetek nyílt levélben vették fel a kapcsolatot az Egyesült Államok Gyógyszerészeti hatóságával (FDA) a probléma megoldása érdekében. Az eddigi egyeztetések eredményei közül kiemelendőek: placebo-kontrollált vizsgálat gyermekkorban már nem tervezhető, a „wash-out” periódus ideje csökkent, a felnőtt adatok extrapolálhatóak. Utóbbi azonban az életkorhoz köthető különbségek miatt nem elfogadható. Javasolt, hogy a 2-12 éves korcsoportban ez ne történhessen automatikusan, min. egy dózis kereső/farmakokinetikai vizsgálat történjen, valamint, hogy 2 éves kor alatt a ritka betegség kezelésében használt, árva gyógyszer („orphan drug”) kutatásnak megfelelő engedélyezési folyamat történjen.
J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2025 Jan;80(1):238-241. doi: 10.1002/jpn3.12395.
Szűcs Dániel
Az idei ESPGHAN-on jól látszott a tudományos fókusz változása: míg korábban a genetika, később a mikrobiom dominált, idén a mesterséges intelligencia és gépi tanulás került a középpontba. A gyermek-gasztroenterológiában egyelőre még keressük, hogyan fordíthatjuk ezeket a módszereket a betegek javára. A kapszula endoszkópia terén már bizonyított a mesterséges intelligencia, de a prediktív algoritmusok klinikai alkalmazása még formálódik. Egy biztos: gépi tanulás csak jó minőségű, nagyméretű adatbázisokra építve lehet igazán hasznos.
Müller Katalin
Az EPSGHAN 2025-ös konferenciáján poszterként bemutatásra került a TISKids (Top-down Infliximab Study in Kids with Crohn's disease) vizsgálat 5 éves kiterjesztése. Az elsővonalbeli infliximab (IFX) hatásosságát vizsgáló kutatás korábbiakban azt mutatta, hogy 10 hétnél az elsődlegesen, 5 adag IFX-et kapók nagyobb arányban voltak klinikai (59% vs. 34%, p=0,021) és endoszkópos remisszióban (59% vs 17%, p=0,001), mint a hagyományos exkluzív enterális táplálás vagy szteroiddal, tehát nem biológiai terápiával kezelt betegek (https://gut.bmj.com/content/71/1/34). Mindkét betegcsoport kapott immunszuppressziót is a kezelés mellett, és 1 éves követés alapján a kezdetben biológiai terápiát kapók nagyobb arányban nem igényeltek terápia bővítést (IFX újraindítás vagy intenzifikálás, szteroid, műtét), mint a hagyományos kezelésen lévők (41% vs 15%, p=0,004), bár ekkor a klinikai remisszióban már nem volt különbség a két csoportban. A most bemutatott adatok 5 éves követés eredményeit írták le, amely során a kezdeti IFX-et kapó, és hagyományosan kezelt betegek között a klinikai remisszióban (12% vs 4%, p=0,27) és műtétek számában (10% vs 16%, p=0,64) bár tendenciózus különbség volt, de szignifikáns eltérés nem. Ezért kérdéses, hogy mely betegeknél és mikor optimális az IFX indítása és leállítása. A PORTO csoport ezért is kifejtette annak a vizsgálatnak a tervét, hogy mikor lehet leállítani az IFX-et. Ezzel összhangban a hazánkban a finanszírozási nehézségek miatt is korábban kivitelezett PITSTOP vizsgálatunk alapján 1 éves időpont utáni leállításnál a betegek több, mint felében relapszust igazolt 1 éven belül, ezért ennek a vizsgálatnak a kiterjesztéseként a követéses részét tervezzük.
Cseh Áron
